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A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu aprovação ao Cystagon, medicamento dedicado ao tratamento de pacientes com cistinose nefropática, doença hereditária que afeta os rins. Comercializado pelo laboratório Mylan, o Cystagon atua contra o excesso de produção e acúmulo de cistina - aminoácido naturalmente produzido pelo organismo - evitando a sobrecarga das células, especialmente comprometendo os rins e os olhos. Disponível sob a forma de cápsulas (50 e 150 mg), o medicamento necessita de receita e acompanhamento médico - com experiência em cistinose nefropática, e é produzido com o princípio ativo mercaptamina (ou cisteamina).

A mercaptamina forma reage com a cistina para formar outro aminoácido denominado cisteína, e um composto denominado sal de cisteína-cisteamina. O organismo consegue eliminar este sal das células. A quantidade de cistina nos órgãos diminui, limitando, assim, as lesões causadas nestes órgãos. O Cystagon passou por 3 estudos com 234 pacientes, durante 12 anos, sem o uso de um placebo. A pesquisa comprovou que o medicamento retarda a ocorrência de problemas renais, além de reduzir a necessidade de diálise ou transplante renal, aumentando a sobrevida de adultos e a taxa de crescimento das crianças que participaram do estudo.

Para melhor efeito do Cystagon, o especialista testa, periodicamente, os níveis de cistina nos glóbulos brancos, para o ajuste da dose. De acordo com a bula, a dose diária recomendada para crianças de até 12 anos de idade deve ser calculada de acordo com o peso e altura do paciente. Neste caso, por padrão, seria 1,30 g por m2, dividido em 4 doses diárias (de 6 em 6 horas). Acima dos 12 anos e com mais de 50 kg, os pacientes devem tomar 2g do Cystagon por dia, também dividido em 4 doses. De acordo com a opinião do médico que acompanha a evolução do tratamento, a dose do medicamento poe ser ajustada, aumentando gradualmente ao longo de 4 a 6 semanas, sem nunca exceder a dose máxima de 1,95/m2 por dia.

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