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Doenças: Distrofia Muscular Duchenne
Princípio Ativo: Ataluren
Especialidade: Clínico geral - Neurologista - Reumatologista - Geneticista.
Apresentação: Granulado para suspensão oral 125 mg - 250 mg - 1.000 mg
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O Translarna (ataluren) é um medicamento indicado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em doentes com capacidade de marcha com idade igual ou superior a 2 anos.

A presença de uma mutação nonsense no gene distrofina deve ser determinada por testes genéticos.