A European Medicines Agency (EMA), órgão regulador do monitoramento científico, da avaliação, supervisão e segurança dos medicamento desenvolvidos por laboratórios farmacêuticos no Velho Continente, concedeu aprovação ao Translarna, desenvolvido pela PTC Therapeutics, a para tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Designado como medicamento órfão pela EMA, ou seja, destinado a doenças raras, o Translarna apresentou eficácia em sua atuação contra a doença hereditária, responsável por provocar fraqueza muscular e gradativa perda da função.

De acordo com a European Medicines Agency, o tratamento com Translarna abranda a progressão da Distrofia Muscular de Duchenne. O resultado foi concedido após um estudo com 174 pacientes, com capacidade de marcha, entre 5 e 20 anos. O grupo foi dividido e submetido a dois tipos de doses (40 mg/kg e 80 mg/kg), alternado com um placebo. O principal parâmetro para condicionar a melhora dos pacientes, após 48 semanas de tratamento, foi um teste da distância percorrida, em passos, no período de 6 minutos. Os pacientes que tomaram 40 mg/kg por dia chegaram a caminhar, em média, 50 metros a mais. Não há resultados significativos para o grupo que tomou a dose mais alta, de 80 mg/kg.

Vale ressaltar que a manipulação do medicamento, via oral, é feita em três doses diárias, a cada 8h. Disponível na forma de granulado, o Translarna (125, 250 e 1000 mg) deve ser misturado com líquidos ou alimentos semissólidos, como iogurte, por exemplo. A dose máxima diária é de 40mg/kg - considerando a eficácia no estudo para essa dosagem - ou seja: pela manhã, o paciente tomará 10 mg/kg (10 mg por quilograma de peso corporal), seguido de outra dosagem de 10 mg/kg ao meio do dia e, finalizando, com 20 mg/kg durante a noite.