- Doenças: Tirosinemia Hereditária Tipo 1 (HT-1)
- Princípio Ativo: Nitisinona
- Especialidade: Gastroenterologia
- Apresentação: 2 mg cápsulas
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Orfadin (nitisinone) é um medicamento utilizado para tratar a tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Esta é uma doença rara em que o organismo é incapaz de degradar completamente o aminoácido tirosina, e substâncias nocivas são formadas, causando problemas hepáticos graves e câncer de fígado.
Orfadin (nitisinone) foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras)