Orfadin (nitisinone) é um medicamento utilizado para tratar a tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Esta é uma doença rara em que o organismo é incapaz de degradar completamente o aminoácido tirosina, e substâncias nocivas são formadas, causando problemas hepáticos graves e câncer de fígado.

Orfadin (nitisinone) foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras)