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Empresa: Recordati Rare Diseases
Princípio Ativo: Betaína
Apresentação: Pó oral. Embalagem contendo 1 frasco com 180 g de betaína acompanhado de três colheres dosadoras de 1 g (rosa), 150 mg (azul) e 100 mg (verde).
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Cystadane é indicado para o tratamento adjuvante da homocistinúria, doença hereditária (genética) causada pelo acúmulo de homocisteina no corpo, caracterizada pela formação de coágulos nas veias, enfraquecimento dos ossos e anomalias do esqueleto e do cristalino, devido a deficiências ou defeitos nas enzimas cistationa-beta-sintetase (CBS); 5,10-metileno-tetrahidrofolato redutase (MTHFR); e no cofator do metabolismo da cobalamina (cbl).

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Empresa: Pharma Mar SA
Princípio Ativo: Trabectedina
Apresentação: 0.25 mg e 1 mg
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O Yondelis é um medicamento para o cancro que contém a substância ativa trabectedina.

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Empresa: Vertex Farmacêutica do Brasil
Princípio Ativo: Ivacaftor
Apresentação: Comprimidos revestidos 150 mg
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KALYDECO® (ivacaftor) é indicado para o tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais, pesando 25 kg ou mais e que apresentam uma das seguintes mutações de gating (classe III) no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. KALYDECO® também é indicado para o tratamento de FC em pacientes com 18 anos de idade ou mais que apresentam uma mutação R117H (que possui defeitos de gating e condutância).

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Doenças: Hipoglicemia
Princípio Ativo: Diazoxide
Especialidade: Endocrinologia
Apresentação: suspensão oral
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É utilizado para tratar hipoglicemia, condição de baixo índice glicêmico (de açúcar) na corrente sanguínea. 

Existem certos tipos de tumor, como os ocorridos no pâncreas, que podem provocar uma alta liberação de insulina no corpo. Este é o hormônio responsável pela metabolização dos glicídios no organismo. Esta condição  resulta em baixas taxas de açúcar no sangue, podendo levar o paciente a diversos sintomas de mal estar, como fraqueza, tontura, baixa pressão e desmaios. 

Assim, a função do diazoxide é, então, diminuir a liberação de insulina na corrente sanguínea, equilibrando a metabolização de açúcar no sangue e o fim dos sintomas. 

Veja os detalhes deste medicamento.

Empresa: AstraZeneca Pharmaceuticals LP
Doenças: Neurofibromatose
Princípio Ativo: selumetinib
Apresentação: cápsulas de 10 mg / 25mg
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KOSELUGO é um inibidor de quinase indicado para o tratamento de pacientes pediátricos 2 anos de idade ou mais com neurofibromatose tipo 1 (NF1) que apresentam sintomas, neurofibromas plexiformes inoperáveis ​​(NP)

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