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Empresa: BioMarin Brasil Farmacêutica Ltda
Doenças: Acondroplasia - (ACH) Nanismo
Princípio Ativo: Vosoritide
Especialidade: Endocrinologia, Pediatria, Geneticista
Apresentação: 0.4 mg / 0.56 mg / 1.2 mg solução injetável
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Voxzogo (vosoritide) é um medicamento utilizado para o tratamento da acondroplasia (ACH - deficiência no crescimento - nanismo).

Voxzogo (vosoritide) é um inibidor FGFR3 indicado para tratar crianças com idade igual ou superior a 2 anos, cujas epífises (placas de crescimento dos ossos) ainda não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por testes genéticos apropriados.

Doenças: Leucemia Mielóide Crônica - LMC
Princípio Ativo: Asciminib
Especialidade: Hematologista, Oncologista
Apresentação: Tablets 20 mg / 40 mg
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Scemblix (asciminib) é um medicamento de prescrição utilizado para tratar adultos com leucemia mieloide crónica positiva para o cromossoma Filadélfia (LMC Ph +) em fase crónica (PC), previamente tratados com 2 ou mais medicamentos inibidores da tirosina quinase (TKI).

A eficácia do Scemblix (asciminib) nesses pacientes é baseada em um estudo que mediu as taxas de resposta molecular principal (MMR).

Doenças: Oftalmopatia de Graves
Princípio Ativo: Teprotumumab-trbw
Especialidade: Oftalmologia
Apresentação: 500 mg - pó intravenoso para injeção
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Tepezza (teprotumumab-trbw) é um medicamento utilizado para tratar doenças oculares da tireoide (TED) em adultos. TED é uma doença auto - imune, causada pelo ataque do sistema imunológico aos tecidos saudáveis, ​geralmente se desenvolve em pessoas com hipertireoidismo (uma glândula tireóide hiperativa), causado pela doença de Graves .

A TED também é conhecida como doença ocular de Graves, oftalmopatia de Graves e orbitopatia de Graves. Os sintomas de TED podem incluir irritação ocular, visão dupla, proptose ( olhos salientes ) e cegueira.

Doenças: Câncer de Mama
Princípio Ativo: Margetuximab-cmkb
Especialidade: Oncologia
Apresentação: 250 mg / 10 ml - injeção
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Margenza (margetuximab-cmkb) é um medicamento utilizado em combinação com quimioterapia para tratar o câncer de mama metastático que é HER2-positivo.

Doenças: Câncer de Pulmão de Células Não-Pequenas
Princípio Ativo: Mobocertinib
Especialidade: Oncologia
Apresentação: 40 mg - cápsula
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Exkivity (mobocertinib) é indicado para o tratamento de pacientes adultos com câncer de pulmão de células não pequenas localmente avançado ou metastático (NSCLC) com inserção do exon 20 do receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR) mutações, conforme detectado por um teste aprovado pela FDA, cujo doença progrediu durante ou após a quimioterapia à base de platina.

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