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Doenças: Hiperfenilalaninemia (HFA), Fenilcetonúria (PKU)
Princípio Ativo: Dicloridrato de Sapropterina
Especialidade: Hepatologista, Gastroenterologista, Oncologista
Apresentação: 100 mg - cápsulas
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Kuvan (Dicloridrato de Sapropterina) é um medicamento utilizado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HFA) em adultos e doentes pediátricos de todas as idades com fenilcetonúria (PKU), que mostraram responder a este tratamento.

Empresa: BioMarin Brasil Farmacêutica Ltda
Doenças: Acondroplasia - (ACH) Nanismo
Princípio Ativo: Vosoritide
Especialidade: Endocrinologia, Pediatria, Geneticista
Apresentação: 0.4 mg / 0.56 mg / 1.2 mg solução injetável
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Voxzogo (vosoritide) é um medicamento utilizado para o tratamento da acondroplasia (ACH - deficiência no crescimento - nanismo).

Voxzogo (vosoritide) é um inibidor FGFR3 indicado para tratar crianças com idade igual ou superior a 2 anos, cujas epífises (placas de crescimento dos ossos) ainda não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por testes genéticos apropriados.

Doenças: Leucemia Mielóide Crônica - LMC
Princípio Ativo: Asciminib
Especialidade: Hematologista, Oncologista
Apresentação: Tablets 20 mg / 40 mg
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Scemblix (asciminib) é um medicamento de prescrição utilizado para tratar adultos com leucemia mieloide crónica positiva para o cromossoma Filadélfia (LMC Ph +) em fase crónica (PC), previamente tratados com 2 ou mais medicamentos inibidores da tirosina quinase (TKI).

A eficácia do Scemblix (asciminib) nesses pacientes é baseada em um estudo que mediu as taxas de resposta molecular principal (MMR).

Doenças: Oftalmopatia de Graves
Princípio Ativo: Teprotumumab-trbw
Especialidade: Oftalmologia
Apresentação: 500 mg - pó intravenoso para injeção
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Tepezza (teprotumumab-trbw) é um medicamento utilizado para tratar doenças oculares da tireoide (TED) em adultos. TED é uma doença auto - imune, causada pelo ataque do sistema imunológico aos tecidos saudáveis, ​geralmente se desenvolve em pessoas com hipertireoidismo (uma glândula tireóide hiperativa), causado pela doença de Graves .

A TED também é conhecida como doença ocular de Graves, oftalmopatia de Graves e orbitopatia de Graves. Os sintomas de TED podem incluir irritação ocular, visão dupla, proptose ( olhos salientes ) e cegueira.

Doenças: Câncer de Mama
Princípio Ativo: Margetuximab-cmkb
Especialidade: Oncologia
Apresentação: 250 mg / 10 ml - injeção
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Margenza (margetuximab-cmkb) é um medicamento utilizado em combinação com quimioterapia para tratar o câncer de mama metastático que é HER2-positivo.