Doenças: Amiloidose hATTR

Princípio Ativo: Patisiran

Especialidade: Geneticista, Cardiologista, Infectologista

Apresentação: 10 mg - 5 ml injeção

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Onpattro (patisiran) é um medicamento utilizado para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia em estágio 1 ou 2.

Doenças: Lambert-Eaton ou LEMS

Princípio Ativo: Amifampridine

Especialidade: Oncologia

Apresentação: 10 mg Comprimidos

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Firdapse (amifampridine) é um medicamento utilizado para tratar os sintomas da síndrome miastênica de Lambert-Eaton ou LEMS, em adultos. Esta doença afeta a transmissão dos impulsos dos nervos para os músculos, resultando em fraqueza muscular. Pode estar associada a determinados tipos de tumor (forma paraneoplásica da LEMS) ou ocorrer na ausência destes tumores (forma não paraneoplásica da LEMS).

Princípio Ativo: Canaquinumab

Especialidade: Geneticista

Apresentação: 150 mg – solução injetável

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Ilaris contém o princípio ativo canaquinumab é um medicamento utilizado para o tratamento de quatro tipos de síndromes de febre periódica PFAPA, doenças marcadas por inflamação recorrente e febre, em adultos e crianças a partir dos 2 anos de idade, síndromes febris periódicas associadas à criopirina, chamadas criopirinopatias (CAPS), síndrome periódica associada ao receptor do fator de necrose tumoral (TRAPS), síndrome de hiperimunoglobulina D (HIDS) deficiência de mevalonato quinase (MKD), febre mediterrânea familiar (FMF), doença de Still, uma doença rara que causa inflamação das articulações, assim como erupção cutânea e febre, Artrite gotosa, inflamação dolorosa das articulações causada pelo depósito de cristais de urato condições inflamatórias.

Doenças: Doenças do ciclo da ureia (DCU)

Princípio Ativo: Fenilbutirato de Glicerol

Especialidade: Infectologista, Pediatria

Apresentação: 1,1 g/ml líquido oral

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Ravicti princípio ativo fenilbutirato de glicerol é um medicamento indicado para utilização como terapêutica adjuvante para o tratamento crônico de doentes adultos e pediátricos com doenças do ciclo da ureia (DCU) incluindo deficiências de carbamilfostato sintase I (CPS), ornitina carbamoil transferase (OTC), arginino-succinato sintetase (ASS), arginino-succinato ligase (ASL), arginase I (ARG) e ornitina translocase (síndrome dehiperornitinemia - hiperamoniemiahomo citrulinemia [hhh]) que não conseguem tratar-se apenas através da restrição proteica na dieta e/ou suplementação com aminoácidos.

Ravicti princípio ativo fenilbutirato de glicerol tem de ser utilizado em conjunto com uma restrição proteica na dieta e, em alguns casos, suplementos dietéticos.

Doenças: LMA - Leucemia Mieloide Aguda

Princípio Ativo: Gemtuzumab Ozogamicin

Especialidade: Hematologia

Apresentação: 5 mg – Infusão Intravenosa

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O Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) é um medicamento usado para tratar Leucemia Mieloide Aguda (LMA) em pacientes com idade igual ou superior a 15 anos, que foram recentemente diagnosticados e que ainda não tentaram outros tratamentos.

O Mylotarg é utilizado em um combinação com a daunorrubicina e a citarabina (outros medicamentos contra o câncer).lma