Doenças: Síndrome de Morquio A, MPS IVA

Princípio Ativo: Elosulfase Alfa

Especialidade: Geneticista

Apresentação: 5mg/5ml (1mg/ml)

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Vimizim (elosulfase alfa) é um medicamento indicado para o tratamento da mucopolissacaridose, Síndrome de Morquio A, MPS IVA em doentes de todas as idades.

Doenças: Porfiria hepática aguda (AHP)

Princípio Ativo: Givosiran

Especialidade: Geneticista, Infectologista

Apresentação: 189 ml injeção

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Givlaari (givosiran) é um medicamento utilizado para tratar porfiria hepática aguda (AHP) aguda em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos.

Doenças: Amiloidose hATTR

Princípio Ativo: Patisiran

Especialidade: Geneticista, Cardiologista, Infectologista

Apresentação: 10 mg - 5 ml injeção

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Onpattro (patisiran) é um medicamento utilizado para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia em estágio 1 ou 2.

Doenças: Lambert-Eaton ou LEMS

Princípio Ativo: Amifampridine

Especialidade: Oncologia

Apresentação: 10 mg Comprimidos

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Firdapse (amifampridine) é um medicamento utilizado para tratar os sintomas da síndrome miastênica de Lambert-Eaton ou LEMS, em adultos. Esta doença afeta a transmissão dos impulsos dos nervos para os músculos, resultando em fraqueza muscular. Pode estar associada a determinados tipos de tumor (forma paraneoplásica da LEMS) ou ocorrer na ausência destes tumores (forma não paraneoplásica da LEMS).

Princípio Ativo: Canaquinumab

Especialidade: Geneticista

Apresentação: 150 mg – solução injetável

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Ilaris contém o princípio ativo canaquinumab é um medicamento utilizado para o tratamento de quatro tipos de síndromes de febre periódica PFAPA, doenças marcadas por inflamação recorrente e febre, em adultos e crianças a partir dos 2 anos de idade, síndromes febris periódicas associadas à criopirina, chamadas criopirinopatias (CAPS), síndrome periódica associada ao receptor do fator de necrose tumoral (TRAPS), síndrome de hiperimunoglobulina D (HIDS) deficiência de mevalonato quinase (MKD), febre mediterrânea familiar (FMF), doença de Still, uma doença rara que causa inflamação das articulações, assim como erupção cutânea e febre, Artrite gotosa, inflamação dolorosa das articulações causada pelo depósito de cristais de urato condições inflamatórias.