Em julho deste ano, a Food and Drug Administration (FDA) - agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA - aprovou, pela primeira vez, um tratamento direcionado a pacientes com Leucemia Mieloide Aguda (LMA) reincidente ou refratária que apresentam uma certa mutação genética. O tratamento, feito com comprimidos de Tibsovo (ivosidenib), da Agios Pharmaceuticals, é pioneiro em relação à classe dos inibidores IDH1, atuando para detecção e atuação nas mutações específicas no gene.

A eficácia do medicamento foi comprovada após um estudo com 174 pacientes, que mediu a porcentagem de pacientes sem evidência de doença e recuperação completa das contagens sanguíneas após o tratamento, bem como pacientes sem evidência de doença e recuperação parcial das contagens sanguíneas após o tratamento. Direcionado a pacientes adultos, e inibidor da isocitrato desidrogenase-1, o Tibsovo diminui a produção anormal do oncometabolito 2-hidroxiglutarato (2-HG), diferenciando as células malignas.

"Tibsovo é uma terapia direcionada que preenche uma necessidade não atendida de pacientes com LMA recidivante ou refratária que têm uma mutação IDH1. O uso de Tibsovo está associado com uma remissão completa em alguns pacientes e uma redução na necessidade de transfusões de hemácias e plaquetas", disse o representante da FDA que concedeu ao Tibsovo as designações “Fast Track” e “Priority Review”, além da designação “Orphan Drug” (que fornece incentivos para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras).