Comercializado pela AstraZeneca, o Ultomiris recebeu a aprovação da Food And Drugs Administration, órgão regulador de medicamentos nos Estados Unidos, para o tratamento de adultos com miastenia gravis generalizada (gMG), uma doença neuromuscular rara, debilitante, crônica e autoimune que leva à perda da função muscular e fraqueza severa. O fato foi comemorado por Marc Dunoyer, CEO da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, grupo da AstraZeneca focado em doenças raras.

“ O Soliris foi o primeiro novo tratamento aprovado para esta doença devastadora em aproximadamente 60 anos, e este registro para o Ultomiris demonstra o compromisso contínuo da Alexion em melhorar os resultados dos pacientes que vivem com gMG. O estudo de Fase III mostra que o Ultomiris pode ajudar uma gama mais ampla de pacientes, incluindo aqueles com sintomas mais leves ou que estão no início de sua jornada de tratamento”, disse o executivo, em refência ao estudo de Fase III de Ultomiris.

O estudo demonstrou a eficácia do medicamento já na Semana 1, além de ter seus resultados sustentados por 52 semanas - considerando 26 semanas de período controlado randomizado e mais 26 semanas de extensão aberta. O ensaio global foi randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e multicêntrico, envolvendo 175 pacientes na América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico e Japão. Somente considerando a análise preliminar do período de extensão aberto, 75 pacientes completaram 26 semanas de tratamento, totalizando 52 semanas de tratamento.

Produzido sob a substância ativa ravulizumab, o Ultomiris é o primeiro e único inibidor do complemento C5 de ação prolongada. Ou seja, o medicamento oferece inibição imediata, completa e sustentada do complemento que atua no sistema imunológico. O medicamento, administrado por via intravenosa a cada oito semanas ou - para pacientes pediátricos com menos de 20 kg, a cada quatro semanas, após uma dose de ataque - impede que a doença ataque as células saudáveis.