A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) - agência responsável pela avaliação científica, supervisão e monitorização da segurança dos medicamentos na União Europeia - aprovou o Translarna para tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença de herança recessiva ligada ao cromossomo X. Hereditária, a DMD tem registros de manifestações clínicas desde a infância, provocando enfraquecimento muscular progressivo, o que requer rápido tratamento com a manipulação de medicamentos como o Translarna.

Designado pela EMA como medicamento órfão - tipo de status concedido a medicamentos que tratam doenças raras - o Translarna é comercializado pela PTC Therapeutics, com indicação a pacientes com idade igual ou superior a 2 anos. Disponível em comprimidos (125, 250 e 1.000 mg), o medicamento deve ser ingerido três vezes ao dia, após uma mistura com alimentos líquidos ou semi-sólidos, como iogurte, por exemplo. A dose recomendada é de até 40 mg / kg e varia de acordo com o peso do paciente: 10 mg / kg pela manhã; 10 mg / kg ao meio-dia e 20 mg / kg à noite.

De acordo com o estudo da Agência Europeia de Medicamentos, que envolveu 174 pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, entre 5 e 20 anos, o Translarna comprovou a sua eficácia. Comparadas com um placebo, a pesquisa envolveu duas doses do medicamento - 40 mg / kg por dia e 80 mg / kg por dia - e apresentou um efeito significativo, medido pela distância que os pacientes conseguiram percorrer no período de 6 minutos, após 48 semanas de tratamento. Segundo os dados, os doentes que receberam 40 mg / kg diariamente - dose mais eficaz - conseguiram caminhar, em média, de 32 metros a 50 metros a mais do que os manipulados com placebo.