O Mylotarg (Gemtuzumab Ozogamicin), da Pfizer, recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador de medicamentos nos Estados Unidos, para o tratamento de pacientes adultos com Leucemia Mieloide Aguda, recém diagnosticada e cujos tumores expressam o antígeno CD33 (LMA positivo para CD33). O órgão, equivalente à Anvisa no Brasil, também indica o medicamento para o tratamento de pacientes com 2 anos de idade ou mais com LMA CD33-positivo, neste caso, os que sofreram recaída ou que não responderam ao tratamento inicial.
A segurança e eficácia do Mylotarg foi comprovada em um ensaio com 271 pacientes com LMA positivo para CD33 recém-diagnosticado. Nos estudos, os pacientes foram divididos em dois grupos: o primeiro, para receber o medicamento em combinação com daunorrubicina e citarabina; o segundo, com daunorrubicina e citarabina, mas sem o Mylotarg. Na medição de sobrevida livre de eventos, os pacientes tratados com Mylotarg, em combinação com quimioterapia, apresentaram 17,3 meses sem intercorrências da LMA, contra 9,5 meses, em comparação ao outro grupo.
De acordo com Richard Pazdur, MD, Diretor do Centro de Excelência de Oncologia da FDA e Diretor interino do Escritório de Produtos de hematologia e oncologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, a aprovação do Mylotarg veio após revisão da dosagem, considerada mais baixa em relação aos primeiros testes, e que pode ser combinada, ou não, com quimioterapia.
"Estamos aprovando o Mylotarg após uma revisão cuidadosa do novo regime de dosagem, que mostrou que os benefícios deste tratamento superam o risco. A história de Mylotarg ressalta a importância do exame de dosagem alternativa, programação e administração de terapias para pacientes com câncer, especialmente aqueles que podem ser mais vulneráveis aos efeitos colaterais do tratamento”, afirmou o médico sobre o Mylotarg, que recebeu da FDA a designação de medicamento órfão, ou seja, que oferece incentivos para auxiliar e encorajar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.