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Indicado para o tratamento de Doenças do Ciclo da Ureia (DCU), o Ravicti recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) e da European Medicines Agency (EMA), agências reguladoras de medicamentos comercializados nos Estados Unidos e na União Europeia, respectivamente. Desenvolvido pela Hyperion Therapeutics, o Ravicti foi designado como medicamento órfão, ou seja, uma categoria direcionada ao tratamento de doenças raras, como as do ciclo da ureia, e está disponível no formato de líquido (1,1 g/ml) para ser administrado de forma oral ou por meio de um tubo que liga o nariz ao estômago - ou da barriga ao estômago.

Produzido sob a substância ativa fenilbutirato de glicerol, o medicamento age prevenindo o acúmulo prejudicial de amônia no corpo e foi aprovado para utilização por pacientes com mais de 2 meses de idade. A indicação de tratamento com Ravicti é feita para pacientes com distúrbios do ciclo da ureia, quando as doenças não podem ser controladas apenas por mudanças na dieta. A dose do Ravicti está diretamente relacionada à dieta do paciente, bem como a sua altura e peso. Além disso, são necessários exames de sangue regulares para ajuste da dose. Sua dose diária total deve ser dividida em quantidades iguais e administrada juntamente às refeições.

A aprovação, pela FDA e pela EMA, está relacionada à eficácia de Ravicti, que demonstrou agir suprindo a falta de uma ou mais enzimas como, carbamoil fosfato sintase-I, ornitina carbamoiltransferase, argininosuccinato sintetase, argininosuccinato liase, arginase I e ornitina translocase. Durante os testes, Ravicti foi comparado com o fenilbutirato de sódio, em um estudo que envolveu 88 pacientes, adultos, com doenças do ciclo da ureia. O principal parâmetro de eficácia foi a alteração do nível de amoníaco no sangue após 4 semanas de tratamento, já que Ravicti passou no teste comparativo de controle do nível de amônia no sangue: 870 micromoles por litro contra cerca de 980 micromoles por litro em pacientes tratados com sódio fenilbutirato.